FDA, FoundationOne CDx’i, bir tür II RAF inhibitörü olan tovorafenib (Ojemda) için yardımcı bir teşhis olarak kullanımını onayladı. Bu ilaç, BRAF füzyonu veya yeniden düzenlenmesi ya da BRAF V600 mutasyonu taşıyan, tekrarlayan/refrakter pediatrik düşük dereceli glioma (pLGG) hastası olan 6 aylık veya daha büyük bireyleri tedavi etmek için kullanılacak. Bu bilgi, teşhis geliştiricisi Foundation Medicine, Inc.’den gelen bir basın açıklamasında duyuruldu.
Bu onay, Nature Medicine‘de yayımlanan faz 2 FIREFLY-1 çalışmasından (NCT04775485) elde edilen verilere dayandırılmıştır. Çalışmada, tovorafenib, BRAF değişikliğine sahip, tekrarlayan veya refrakter pLGG hastalarından oluşan 76 kişilik bir grup arasında %67’lik (95% CI, %54-%78) genel yanıt oranı (ORR) sağlamıştır. Hastaların %17’si tam yanıt alırken, %49’u kısmi yanıt elde etmiştir. Ayrıca, klinik fayda oranı (CBR) %93 olarak kaydedilmiştir ve hastaların %26’sı en iyi genel yanıt olarak stabil hastalık göstermiştir. BRAF füzyonlarına sahip tümörleri olan hastalarda ORR %69 (95% CI, %56-%81) iken, BRAF V600E mutasyonlarına sahip olanlarda bu oran %50 (95% CI, %19-%81) olarak belirlenmiştir.
Çalışmanın 1. kolunda, hastalara 28 günlük döngülerde haftada bir kez, 420 ila 600 mg oral tovorafenib verilmiştir (1., 8., 15. ve 22. günlerde). Tedavi döngüleri, hastalık ilerlemesi, kabul edilemez toksisite, ilaç kullanım arası kararı veya hastanın tedaviyi bırakması durumlarına kadar tekrarlanmıştır. Çalışmanın birincil hedefi ORR iken, 1. kol için ikincil hedefler CBR, PFS (progresyonsuz sağkalım), DOR (yanıt süresi) ve TTR (yanıt zamanı) olmuştur.
Foundation Medicine’ın baş tıbbi yetkilisi Dr. Mia Levy, basın açıklamasında şunları belirtti:
“Foundation Medicine olarak, pediatrik hastalar ve aileleri bu tedavi seçeneğiyle buluşturmak adına Day One ile ortaklık yapmaktan gurur duyuyoruz. Yüksek kaliteli doku tabanlı teşhis testimiz, hem BRAF V600 mutasyonlarını hem de füzyonlarını tespit edebilme yeteneğine sahip. Bu sayede sağlayıcılar, hastalarının tümörlerinin tam genomik yapısını anlamalarına ve tedavi kararlarını yönlendirmelerine yardımcı olabilir.”
FDA, Nisan 2024’te tovorafenib’i BRAF füzyonu veya yeniden düzenlenmesi taşıyan, tekrarlayan/refrakter pediatrik düşük dereceli gliomalı (pLGG) hastaların tedavisi için hızlandırılmış onay kapsamında kabul etmişti.
Foundation Medicine, basın açıklamasında, 2200’den fazla pediatrik merkezi sinir sistemi (CNS) tümörünün dizilendiğini ve FDA onaylı doku ve kan tabanlı kapsamlı genomik profil testleri sunan tek şirket olduklarını belirtti. FoundationOne CDx teşhis testi, bir tümör dokusu örneğinde 300’den fazla kanserle ilişkili geni analiz ederek, tovorafenib’in BRAF değişikliğine sahip tümörleri olan hastalar için uygun bir tedavi olup olmadığını belirleyebilir.
Ulusal Beyin Tümörü Derneği başkanı ve CEO’su David Arons, açıklamasında şunları söyledi:
“Tarihsel olarak, pLGG hastası çocuklar, kemoterapi ve radyasyon gibi agresif tedavilerin hem kısa hem de uzun vadeli olumsuz etkileriyle karşı karşıya kalmıştır. Bu çocuklar için artık ek tedavi seçeneklerinin mevcut olmasından ve Day One’ın tedavisinden fayda görebilecek daha fazla hastayı tanımlamaya yardımcı olan FDA onaylı bir teşhis testinin bulunmasından dolayı çok mutluyuz.”
FoundationOne CDx teşhis testi yalnızca reçete ile kullanılmak üzere tasarlanmıştır. Solid malign neoplazmaları olan hastalar için tümör mutasyonu profilini sağlamak üzere nitelikli sağlık hizmeti sağlayıcıları tarafından kullanılmalıdır. Bununla birlikte, test kullanımı, bir hastanın tedavi ile eşleştirileceğini garanti etmez ve negatif bir test sonucu, bir değişikliğin mevcut olmayacağı anlamına gelmez. Ek olarak, hastaların testin ardından biyopsi yapılmasını gerektirebileceği belirtilmiştir.
