Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), 21 Ocak 2025 tarihinde, akut miyeloid lösemi (AML) veya miyelodisplastik sendrom (MDS) hastası olan 1 yaş ve üzerindeki yetişkin ve pediatrik hastalar için allojenik hematopoietik kök hücre nakli (alloHSCT) hazırlık rejimi olarak alkilleyici ajan treosulfan ile fludarabin kombinasyonunu onayladı.
Treosulfan için tam reçete bilgileri Drugs@FDA web sitesinde yayımlanacaktır.
Etkinlik ve Güvenlik
Treosulfanın etkinliği, MC-FludT.14/L Trial II (NCT00822393) adlı randomize, aktif kontrollü bir klinik çalışmada değerlendirildi. Bu çalışmada, allojenik nakil için hazırlık rejimi olarak treosulfan ile fludarabin kombinasyonu, busulfan ile fludarabin kombinasyonu ile karşılaştırıldı.
Çalışmaya, AML veya MDS tanısı almış, 18 ila 70 yaş aralığında, Karnofsky performans skoru ≥60%, ayrıca 50 yaş ve üzeri veya hematopoietik hücre nakli komorbidite indeksi (HCTCI) > 2 olan hastalar dahil edildi. Toplam 570 hasta rastgele iki gruba ayrıldı: treosulfan grubu (n=280) ve busulfan grubu (n=290).
Çalışmanın ana etkinlik ölçütü, rastgele gruplandırmadan itibaren herhangi bir nedenle ölüm süresini ifade eden genel sağkalım (OS) süresi idi. Busulfan ile karşılaştırıldığında, genel sağkalım için risk oranı (HR): 0.67 (95% CI: 0.51, 0.90) olarak hesaplandı. AML hastalarında bu oran 0.73 (95% CI: 0.51, 1.06) ve MDS hastalarında 0.64 (95% CI: 0.40, 1.02) olarak bulundu.
En yaygın görülen yan etkiler (≥%20), kas-iskelet ağrısı, ağız mukozası iltihabı (stomatit), ateş (pireksi), bulantı, ödem, enfeksiyon ve kusma olarak tespit edildi. Ayrıca seçili 3. veya 4. derece hematolojik olmayan laboratuvar anormallikleri arasında GGT yükselmesi, bilirubin yükselmesi, ALT yükselmesi, AST yükselmesi ve kreatinin yükselmesi yer aldı.
Önerilen Doz
Önerilen treosulfan dozu, 10 g/m² olarak -4, -3 ve -2. günlerde uygulanmalıdır. Fludarabin dozu, 30 mg/m² olup -6, -5, -4, -3 ve -2. günlerde verilmelidir. Allojenik hematopoietik kök hücre infüzyonu, 0. gün gerçekleştirilmelidir.
